近年来，我国儿童药品一直承受着来自研发、市场两个方面的制约，同时面临着短缺等诸多问题。伴随着全面二孩政策落地，儿童人口占比将逐年攀升，用药困局将进一步加剧。
破解我国儿童用药难、规范儿童用药已经迫在眉睫。有专家呼吁，需要通过知识产权保护、加快药品审批、设立财政基金等多种方式，激励药企研发、生产，尽快打破儿童用药难的困局。
据统计，我国现有的17万条药品批文中，儿童专用药品仅3000条左右；我国医院常用制剂品种约3500种，其中儿童专用品种只有约60种；520种基药目录中，儿童专用品种仅2种。而儿童用药的剂型和规格也极为单一。北京儿童医院的一项调查显示，全国15家三级医疗机构的231种儿童处方药中最多的3种制剂为注射剂、片剂和口服溶液剂，适宜儿童的比如粉末吸入剂、糖浆剂、滴液和气雾剂品种数量非常有限。
虽然儿童药市场广阔，但对于药企而言，研发生产儿童药面临着周期长、成本高、利润薄、研发生产要求高的难题。浙江华海药业股份有限公司总经理陈保华介绍，儿童用药的生产特点为小批量、多批次、工艺相对复杂，导致儿童药在生产设备、质量控制、技术投入等方面的投入并不比成人药少，甚至有的方面投入更高。但由于目前儿童药的定价原则是以药物有效成分含量的多少为基准，而儿童药有效成分含量远低于成人药，相应售价就要低于成人药，使得儿童药在定价上不具备明显优势，企业无法得到补偿。
陈保华建议，我国可以借鉴美国的相关做法，在原有基础上给予儿童药物增加1年的市场保护期、50%的税收减免等优惠政策。同时，国家和地方政府均应设立专项资金，鼓励科研院所、生产企业投身儿童药开发；设立专业机构审评审批儿童药；由专业协会专家总结流行病学现状和国内目前儿童用药现状，确定哪些儿科疾病缺少药物急需攻克，并根据国内外儿科用药指南和临床经验，制订鼓励研发的儿童用药目录，实行优先审评审批，引导企业研发。
贝达药业股份有限公司董事长丁列明建议，在全国开展专项儿童用药的药品不良反应监测，对儿童常用药品定期确定重点监测品种，公示监测结果，完善儿童常用药物的安全性数据，为临床判断儿童用药风险提供依据。同时，不断完善儿童的医保政策，将儿童常用药以及特殊、有效、昂贵的罕见病药物列入儿童医保目录，并每年更新1次。此外，建立新药儿童临床试验数据及用药信息数据库，避免不必要的重复研究，降低企业开发儿童药的难度和风险。